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siRNA注射給藥系統(tǒng)研究進(jìn)展
劉宵鈺; 閆儀; 王堅(jiān)成 北京大學(xué)藥學(xué)院藥劑學(xué)系; 北京100191
- sirna
- 注射給藥
- 載體系統(tǒng)
- 基因沉默
摘要：siRNA作為RNA干擾技術(shù)的重要效應(yīng)分子,可以特異性沉默靶基因,在疾病治療領(lǐng)域具有較好的應(yīng)用潛力。然而,作為一種負(fù)電性核酸分子,siRNA在臨床疾病治療應(yīng)用中仍面臨諸多挑戰(zhàn),如被RNA酶降解、體內(nèi)快速清除、跨膜轉(zhuǎn)運(yùn)能力差、生物利用率低等問題。因此,安全高效的遞送載體的研究開發(fā)是siRNA成藥的關(guān)鍵。目前已有諸多將生物相容性納米載體應(yīng)用于siRNA體內(nèi)注射給藥的研究,并在臨床或臨床前研究中取得了較好的應(yīng)用效果。本文詳細(xì)綜述了siRNA注射給藥系統(tǒng)的結(jié)構(gòu)和功能特征,整理分析了現(xiàn)有siRNA注射給藥系統(tǒng)的優(yōu)勢和不足,探討了siRNA藥物研究的未來發(fā)展趨勢。
- sirna
- 注射給藥
- 載體系統(tǒng)
- 基因沉默
摘要：siRNA作為RNA干擾技術(shù)的重要效應(yīng)分子,可以特異性沉默靶基因,在疾病治療領(lǐng)域具有較好的應(yīng)用潛力。然而,作為一種負(fù)電性核酸分子,siRNA在臨床疾病治療應(yīng)用中仍面臨諸多挑戰(zhàn),如被RNA酶降解、體內(nèi)快速清除、跨膜轉(zhuǎn)運(yùn)能力差、生物利用率低等問題。因此,安全高效的遞送載體的研究開發(fā)是siRNA成藥的關(guān)鍵。目前已有諸多將生物相容性納米載體應(yīng)用于siRNA體內(nèi)注射給藥的研究,并在臨床或臨床前研究中取得了較好的應(yīng)用效果。本文詳細(xì)綜述了siRNA注射給藥系統(tǒng)的結(jié)構(gòu)和功能特征,整理分析了現(xiàn)有siRNA注射給藥系統(tǒng)的優(yōu)勢和不足,探討了siRNA藥物研究的未來發(fā)展趨勢。
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中國醫(yī)藥工業(yè)
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主管單位：上海醫(yī)藥工業(yè)研究院;主辦單位：上海醫(yī)藥工業(yè)研究院;中國藥學(xué)會(huì);中國化學(xué)制藥工業(yè)協(xié)會(huì)
